Encuentran posible cura para la anemia de células falciformes

La única cura para la dolorosa enfermedad de células falciformes hoy en día es un trasplante de médula ósea. Pero pronto puede haber una nueva cura que ataque el trastorno en su origen genético.

El martes, los asesores de la Administración de Alimentos y Medicamentos revisarán una terapia genética para el trastorno sanguíneo hereditario, que en Estados Unidos afecta principalmente a los negros. Las cuestiones que considerarán incluyen si se necesita más investigación sobre las posibles consecuencias no deseadas del tratamiento.

Si la FDA la aprueba, sería la primera terapia genética en el mercado estadounidense basada en CRISPR, la herramienta de edición genética que le valió a sus inventores el Premio Nobel en 2020.

Se espera que la agencia decida sobre el tratamiento a principios de diciembre, antes de emprender una terapia genética de células falciformes diferente a finales de ese mes.

La Dra. Allison King, que atiende a niños y adultos jóvenes con anemia falciforme, dijo que está entusiasmada con la posibilidad de nuevos tratamientos.

“Cualquier cosa que pueda ayudar a aliviar el dolor y las múltiples complicaciones de salud de alguien con esta afección es sorprendente”, dijo King, profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis. “Es terriblemente doloroso. Algunas personas dirán que es como si me hubieran apuñalado por todas partes”.

El trastorno afecta la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que transporta oxígeno. Una mutación genética hace que las células adquieran forma de media luna, lo que puede bloquear el flujo sanguíneo y causar un dolor insoportable, daño a órganos, derrames cerebrales y otros problemas.

Millones de personas en todo el mundo, incluidas unas 100.000 en Estados Unidos, padecen la enfermedad. Ocurre con mayor frecuencia entre personas de lugares donde la malaria es o era común, como África y la India, y también es más común en ciertos grupos étnicos, como personas de ascendencia africana, del Medio Oriente e india. Los científicos creen que ser portador del rasgo de células falciformes ayuda a proteger contra la malaria grave. (AP)